Se trata del tercer ensayo clínico que se realizará con OMO-103, un fármaco desarrollado en el Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), que forma parte del Campus Vall d’Hebron, a través de la spin-off Peptomyc que tiene como diana al oncogén MYC, desregulado en la gran mayoría de tumores, pero que hasta hace poco se consideraba inalcanzable terapéuticamente.
Tras haber demostrado en un primer ensayo en pacientes que OMO-103 tiene un perfil de seguridad manejable y una prometedora actividad antitumoral, actualmente está en marcha un ensayo clínico de fase Ib en pacientes con cáncer de páncreas metastásico y acaba de empezar un tercer ensayo en pacientes con osteosarcoma avanzado.
El ensayo está financiado por el Osteosarcoma Institute y tiene como objetivos evaluar la actividad clínica y la seguridad y farmacodinámica de OMO-103 en pacientes con osteosarcoma avanzado.
El ensayo clínico de fase 2 OSTEOMYC es un ensayo académico del VHIO patrocinado por el Osteosarcoma Institute, cuya misión es aumentar drásticamente las opciones de tratamiento y las tasas de supervivencia en pacientes con osteosarcoma mediante la identificación y financiación de los enfoques de tratamiento más prometedores y revolucionarios para el osteosarcoma. El Osteosarcoma Institute financia ensayos clínicos y científicos innovadores para identificar nuevos tratamientos y, en última instancia, una cura para el osteosarcoma.
“La sobreexpresión de MYC se produce en un subgrupo de pacientes con osteosarcoma y cada vez hay más pruebas de que esto puede estar asociado con un pronóstico desfavorable. Agradecemos la oportunidad de apoyar un estudio que evalúa el uso de un inhibidor de MYC en colaboración con VHIO y Peptomyc” explica el Dr. Lee Helman, director del Osteosarcoma Institute.
Este ensayo también cuenta con el apoyo de Curing Kids Cancer, la Morgan Adams Foundation y la Kristen Ann Carr Fund
“Estamos sumamente agradecidos al Osteosarcoma Institute por poder llevar a cabo este estudio y ampliar nuestro programa clínico con OMO-103 con el inicio de un tercer ensayo clínico, lo que subraya la versatilidad potencial del fármaco en una amplia gama de tumores sólidos”, comenta la Dra. Laura Soucek, profesora ICREA, jefa del Grupo de Modelización de Terapias Antitumorales; directora del programa de Terapéutica Experimental del VHIO y directora ejecutiva de Peptomyc.
“Los pacientes con osteosarcoma avanzado, un tipo raro de cáncer de hueso, tienen un pronóstico extremadamente malo, lo que subraya la necesidad de nuevos regímenes de tratamiento para combatir esta enfermedad altamente agresiva”, añade.
La presencia de MYC en pacientes con osteosarcoma se relaciona con un peor pronóstico
“Se ha observado que la presencia de MYC en estos pacientes se relaciona con un peor pronóstico, que podría asociarse a la adquisición de resistencia a los tratamientos estándar. Por esta razón, creemos que inhibir MYC podría ser clave para contrarrestar dicha resistencia y tener un efecto antitumoral significativo en esta enfermedad tan difícil de tratar”, explica la Dra. Claudia Valverde, oncóloga médica del Hospital Universitario Vall d’Hebron, investigadora sénior del Grupo de Tumores Genitourinarios, del Sistema Nervioso Central (SNC), Sarcomas y Cáncer de Localización Primaria Desconocida del VHO e investigadora principal del ensayo, que añade: “Aunque hay opciones terapéuticas para el tumor primario, entre el 30% y el 50% de los pacientes con osteosarcoma sin metástasis en el momento del diagnóstico desarrollan recurrencia local o metastásica por lo que es necesario encontrar nuevas estrategias para los pacientes con osteosarcoma avanzado o metastático. De ahí la importancia de este estudio pionero en el que por primera vez se prueba un inhibidor de MYC en pacientes con osteosarcoma avanzado”
El ensayo OSTEOMYC tiene como objetivo evaluar la actividad clínica y la seguridad, la farmacodinámica y la farmacocinética de OMO-103 en el osteosarcoma avanzado.
El ensayo se dirige a pacientes adultos con osteosarcoma avanzado, aunque potencialmente podrían participar pacientes de entre 12 y 18 años (adolescentes y jóvenes adultos) que serían tratados en el entorno del Campus Vall d’Hebron. Se trataría de la primera indicación pediátrica de OMO-103, impulsada desde el Osteosarcoma Institute.
Sobre el osteosarcoma
El osteosarcoma, aunque poco frecuente, es el tipo más común de cáncer de huesos y, a menudo, se asocia con un alto grado de malignidad, metástasis temprana, progresión rápida y mal pronóstico. Este cáncer se presenta principalmente en niños, adolescentes y adultos jóvenes de entre 10 y 30 años. El riesgo de diagnóstico disminuye en la edad adulta, pero vuelve a aumentar en adultos mayores, generalmente mayores de 60 años. Cada año se diagnostican aproximadamente 3 nuevos casos por cada millón de habitantes. El tratamiento generalmente incluye cirugía y quimioterapia, y la quimioterapia se administra antes y después de la cirugía para ayudar a reducir el riesgo de recaída. Aunque existe una terapia curativa para el tumor primario, los resultados a largo plazo para los pacientes con osteosarcoma continúan viéndose afectados por la progresión metastásica.
Sobre OMO-103, el inhibidor de MYC desarrollado por Peptomyc en VHIO
En condiciones normales MYC es un factor de transcripción que regula la activación de genes relacionados con la división de las células de forma ordenada. Sin embargo, esta actividad está desregulada en la mayoría de los cánceres humanos de forma que MYC impulsa la transcripción de genes relacionados con el crecimiento descontrolado de las células tumorales y de genes involucrados en el desarrollo de metástasis y de recidivas. Por este motivo MYC podría ser una diana terapéutica para intentar tratar diversos tipos de tumores.
La Dra. Laura Soucek ha dedicado más de 25 años a la investigación de terapias dirigidas contra el gen MYC. La molécula OMO-103, desarrollada por Peptomyc, está basada en Omomyc, una mini-proteína terapéutica capaz de inhibir el oncogén MYC diseñada y validada por la Dra. Soucek. OMO-103 ha superado con éxito un ensayo fase I cuyos resultados han demostrado que es capaz de inhibir la función de este oncogén de una forma segura y efectiva. Actualmente, están en marcha dos ensayos clínicos, uno de fase Ib en pacientes con cáncer de páncreas metastásico y OSTEOMYC, de fase II, que evalúa el inhibidor de MYC en pacientes con osteosarcoma avanzado.
